””お願いです!(ブコラムの治験や審査を進めて助かる命を助けたい!)”” | テクマクマホコン ~元気になぁれ!~

テクマクマホコン ~元気になぁれ!~

「ウエスト症候群」と診断された娘の備忘録。その後、「非ケトン性高グリシン血症(グリシン脳症)」が原因疾患と判明。

子供たちの命を救うため、どうか皆さんのお力を貸してください。

先日、けいれん発作を止める薬「ブコラム」の治験が進まず、承認が進まない件をシェアしました。
今、0歳と10歳以上の治験データが足りないそうですが、ドラベ症候群の場合はそもそも診断がおりるのが1歳を過ぎてからだったり、治験は平日昼間しかできないのに、10歳以上は発作が夜中に起こるようになって、治験に参加できる時間外だったりと、そもそもデータを集めるのが非常に難しいのです。
一方、ED治療薬は治験無しで1年で承認がおりたとか。その差は一体何なんでしょうか?

ブコラムは、海外では既に使われている薬です。
そして中身は、日本でも点滴などでけいれんを止めるのに使われている薬と同じ成分です。
海外でのデータを応用する、もしくは治験の条件を緩和する等して、早く承認を進めてもらえるよう、今「電子署名」を集めています。
署名はお金はかからずに、ご希望であれば名前も出さずにできますので、皆さんよろしければ是非ともお願いいたします。